5月30日是世界多发性硬化日。多发性硬化属于罕见病，是一种以中枢神经系统炎性脱髓鞘病变为主要特点的免疫介导性疾病，主要表现为反复发作的视力下降、复视、肢体感觉障碍、肢体运动障碍、共济失调、膀胱或直肠功能障碍等。

22岁的小青在儿童时期就反复视力下降，5年前，她病情持续加重，左眼仅能看清事物轮廓，右眼仅有光感，且开始出现肢体无力的症状。多年来，始终没有明确诊断，她在外院长期行激素、免疫球蛋白、特立氟胺药物等药物治疗，效果不佳，症状逐渐加重进展为四肢瘫痪、大小便失禁，于是来到中大五院就诊。

该院神经内科主任毕方方接诊，详细了解患者病情后，确诊其为继发进展型的多发性硬化患者。毕方方介绍，继发进展型的多发性硬化患者发病后病情逐渐进展，并间有复发，2次发作间可完全或不完全缓解，患者常常会有后遗症，致残率高，严重影响生活质量。毕方方考虑到该患者对特立氟胺药物反应一般，故采用奥法妥木单抗治疗，经过半年的指导用药，患者目前已能自行走路。

“多发性硬化病因尚不明确，可能与遗传、环境、病毒感染等多种因素相关。”毕方方指出，该病是一种缓慢进行性疾病，治疗为长期过程，因其症状特征不明显，且尚无治愈方法，临床的诊断和治疗比较棘手，经济和心理的双重负担已经成为患者不可承受之重。因此，尽早明确该病的诊断和临床分型，对于患者治疗策略的选择至关重要。

毕方方表示，多项研究数据表明，B细胞（即B淋巴细胞，来源于骨髓的多能干细胞）及其产生的自身抗体在多发性硬化发病过程中起到重要作用。奥法妥木单抗是目前全球唯一为多发性硬化患者定制的全人源抗CD20单抗，在实现精准治疗的同时，保留B细胞的重建功能和浆细胞的免疫监视功能，相比传统治疗药物，该药无肝肾毒性，安全性更高。

据悉，中大五院是目前珠海市唯一具有奥法妥木单抗处方权的医疗单位，该药按医保乙类药物报销，极大减轻了患者的经济负担。毕方方表示，目前关于多发性硬化诊断的更多检查技术和评估方式仍在研究探讨阶段，相关治疗药物也在不断研究中，随着该病诊断的敏感度和特异度得到进一步提高，患者生活质量将会有更显著的改善。