脊髓性肌萎缩症（简称SMA）是一种遗传性神经肌肉疾病类的罕见病。诺西那生钠注射液是中国首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的进口药物，2019年上市，价格较为高昂。在2022年1月1日，多地为脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿注射诺西那生钠，为他们送上最好的新年礼物。

1月1日，山东枣庄的一名4岁男孩接受SMA靶向药纳入医保后的全国首针注射。枣庄市市中区医疗保障局负责人介绍，脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗费用从每年几百万元降至几万元，让患者家庭看到了希望。1月1日上午10时许，患有脊髓性肌萎缩症（SMA）的桐桐，在武汉儿童医院接受了诺西那生钠注射，成为该药物被纳入医保后湖北首位接受注射的患儿。桐桐的母亲郑女士含泪致谢说，感谢国家的好政策，这是送给我们全家最好的新年礼物。

在浙江大学医学院附属儿童医院住院部，医生毛姗姗对脊髓性肌萎缩症（SMA）患者馨馨说，今天是2022年第一天，我们会给你身上打一针，就有一个非常好的礼物进到你的身体里了。上午10点半，馨馨顺利完成了注射。馨馨的爸爸王先生表示，国家救了我们这个小群体，真的很感谢国家。

网友也为患儿送上了祝福同时，纷纷为祖国点赞。

回到2021年11月11日，国家医保目录药品谈判现场，“灵魂砍价”的一幕，让我们深受感动。

“目标是一致的，而且我们都不希望套路”“这个价格很困难”“希望企业再努力”“价格离进一步谈还有一定距离”······漫长的谈判，企业代表的多次离席商谈

最终，诺西那生钠注射液每瓶药成交价定在了33000元，比最初的报价少了2万多元。

自2018年，国家卫健委等五部委联合发布《第一批罕见病名录》（共涉及罕见病121种）以来，短短几年时间，60余种罕见病用药获批上市，其中40余种被纳入国家医保药品目录，涉及25种疾病。2021年共有7个罕见病药品谈判成功，价格平均降幅达65%。